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百余团队竞速肿瘤细胞疗法预期两年内上市定

2019-04-15 12:55:34来源:励志吧0次阅读

作为一项个性化细胞免疫疗法,CAR-T引领了癌症医治未来的重要方向,也成为点燃2018年医药产业和投资圈的一把烈火。

2017年,诺华和Kite Pharma的两款CAR-T疗法相继获批上市,商业化大门顺利开启。令中国患者和产业人士欣喜的是,中国CAR-T疗法在上市进程上与美国的距离其实不遥远。2017年12月下旬,CFDA(国家食品药品监督管理总局)密集受理了5个CAR-T临床申请,中国细胞免疫疗法的商业化再一次提速,两年内上市基本可以实现。

财经了解到,当前国内参与CAR-T研发的企业已超过百家,相关临床研究到达100多项,上市公司仍在不断寻求开发机会,万亿级市场引得企业和资本竞相布局。

可见的市场空间下,业界期待的CAR-T疗法价格在百万左右。在美国数十万美元的定价经验下,这1价格究竟能否实现?

百余团队竞速

“中国的CAR-T竞争态势一定比美国剧烈得多,2018年还会有更多临床取得受理。”博生吉安科董事长杨林告知财经。

CAR-T全称嵌合抗原受体T细胞,是一种个性化肿瘤医治方法,原理是从患者的供血中分离T细胞,应用基因工程技术在体外给T细胞加入一个嵌合抗原受体基因,使其可以特异性辨认和杀伤癌细胞,在体外扩增后再次注入患者体内。

2017年末,CAR-T细胞免疫疗法正式引爆了中国医药圈。12月底,南京传奇、银河生物、上海恒润达生、科济生物、博生吉安科等5家公司的CAR-T细胞免疫疗法获得CFDA的临床试验申请受理,这1在国内延续多年的研究的商业化路径愈来愈清晰可见。

截至目前,全球共有两款CAR-T产品获批上市,分别是诺华的Kymriah和Kite的Yescarta,前者用于医治儿童和年轻成人的急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元,后者适应症则为特定类型大B细胞淋巴瘤,定价37.3万美元。

高昂定价和市场刚需为这1疗法带来千亿级市场规模。天风证券研报估算,中国CAR-T存量市场空间为亿元。平安证券则预计,我国每一年新增血液瘤市场185亿元,实体瘤市场则高达千亿范围。

面对巨大市场,很多企业已进入加速赛道。12月初,复星医药与Kite Pharma的合资公司复星凯特在上海张江启动CAR-T细胞医治基地,药明康德与Juno Therapeutics的合资公司成立药明巨诺也正在推动CAR-T技术在中国的开发。

除此之外,中国自主CAR-T研发团队也到达相当范围。杨林告知财经,国内大概有100多家企业和团队在做CAR-T研究。除上述5家公司外,智飞生物、冠昊生物等上市公司均有所布局。而全球临床试验注册库Clinical Trials数据显示,当前全球共有231项CAR-T临床研究项目,其中,中国占据124项,超过美国的70项。

两年内酝酿上市

CFDA对CAR-T的受理可谓给产业打了一剂强心针。“中国有足够的细胞医治基础,国家政策也积极跟进,很多企业都做好了临床申报准备。”杨林对财经表示,CAR-T在未来一到两年上市完全有可能。

政策的明确支持成为CAR-T快速上市的基础。2016年12月,国家药审中心(CDE)发布《细胞制品研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》,细胞制品未来将按药品评审原则进行处理,为中国CAR-T申报指明方向。一年后,CDE正式发布《细胞医治产品研究与评价技术指导原则(试行)》(下称《指点原则》),提出了CAR-T产品在药学研究、非临床研究和临床研究方面的一般原则和基本要求。

“《指点原则》废除传统的临床Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期,学习美国,把临床分为验证阶段和确认阶段,三期临床压缩成两期,又把CAR-T放在快速审批通道,所以拿到临床批件后,完全有可能实现一到两年就上市。”杨林告诉财经。

快速的上市时间下,能否在短期内建立起符合规范的质量控制和工艺体系成为决定国内CAR-T企业成败的关键。财经了解到,当前CAR-T研发企业中,少数几家企业能够建立起符合CFDA要求的GMP(生产质量管理规范)车间,杨林则向财经透露,博生吉安科将启动更大规模的产业化大楼。

“CAR -T作为一种个体化的医治方式,其工艺开发相对较为复杂,中间环节较多,需要很强的CMC(化学生产工艺控制)团队进行质量监控,没有好的生产质量,一方面有可能导致无效,另一方面会引发安全问题。”科济生物董事长李宗海此前接受财经专访时表示。

另外,上市进程的加快其实不意味着中外研发处于相当水平。一名熟悉中外细胞医治领域的业内人士告知财经,中美CAR-T研发水平“就像苹果和橘子”,仍有一定差距。

CRC Oncology履行董事茹钦华对财经解释,CAR-T项目的评估应围绕CAR结构全球专利申请可行性、GMP(生产质量管理规范)生产流程完善程度,以及临床研究的设计水平三方面。

“许多业内人士都知道,有的CAR-T产品可以申请全球专利,有的只能申请国内专利;美国和中国对GMP生产标准的要求也有不少不同;临床研究,尤其是Ⅰ期临床触及方法上中美也有明显不同。”茹钦华告知财经。

针对临床差距,上海市第六人民医院肿瘤内科副主任医师沈赞进一步对财经表示,“经过良好设计的临床研究才能真正体现CAR-T对某些肿瘤的实际疗效。美国有良好设计的临床研究,按照规矩和规范来做事,中国很多团队的研究没有经过良好的设计和控制,数据报出来可信度也有待观察。”

近百万价格预期

技术的商业化落地,定价无疑是绕不开的话题。“高昂的医治费用是目前CAR-T疗法商业化的难点。”茹钦华对财经表示。

诺华和Kite Pharma的两款CAR-T疗法定价均在数十万美元,高昂医治费用背后是难以下降的实际本钱。“在美国,病人自体CAR-T细胞生产成本少在十几到二十万美元,包括外包生产、质控、冷链运输、医院管理等。”茹钦华告知财经。

而在中国,虽然存在定价机制和人工差别,CAR-T疗法总成本也处于较高水平。

杨林告诉财经,CAR-T疗法的本钱主要包括细胞制备、慢病毒、质量控制和冷链运输几个方面,各家企业由于工艺不同,本钱也有所不同,“但10几万的成本是很公道的。”

沈赞则向财经算了一笔更清晰的账。“研发方面,成功筛选到一个靶点的研发进程在8个月到1年;人力方面,培养一个独立操作CAR-T的人才要6个月到1年,月薪1万5,再加上两个一样工资水平的质检员;GMP实验室,从建设、设计到消毒、监督、管理,一整套本钱非常高;产品生产过程还需要1全部团队的配合,综合斟酌,一个病人的治疗本钱要在30万左右。”

高昂本钱下,如何定价成为研发企业为关心的问题。“国外药品定价充分斟酌前期研发投入,在我国前期研发投入能被算进来的可能性比较小,而且竞争激烈,大家没办法把前期本钱加进来。”杨林告诉财经。

“一个合理的定价,要保证病人用得起,医院愿意用,不挫伤公司积极性。”杨林告知财经,未来CAR-T定价的公道区间在50万-80万,沈赞同样表示,“万的价格比较公道,不能不斟酌盈利,不然没有人有动力去做。”

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